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Aggiornamenti sul fronte clinico dall’ALS/MND International Symposium

Dal 9 all’11 dicembre 2020 si è tenuto il 31° Simposio Internazionale dell’ALS/MND Association inglese, la più grande conferenza medica e scientifica sulla SLA e le malattie del motoneurone, che ha visto la partecipazione sulla piattaforma online di oltre 1000 ricercatori e clinici, oltre che rappresentanti delle aziende farmaceutiche e delle associazione dei pazienti con SLA per discutere e confrontarsi sugli ultimi progressi compiuti dalla ricerca e delle nuove opportunità nella gestione clinica della malattia e per gli studi clinici.

Numerosi sono stati gli aggiornamenti sul fronte della ricerca clinica. In particolare, la sessione dedicata ai trial clinici è stato fatto il punto su alcuni studi in corso o che si sono conclusi recentemente:

  • I risultati del trial clinico di fase III, REFALS, con Levosimendan, presentati da Merit Cudkowicz direttore del Sean M. Healey & AMG Center for ALS at Mass General di Boston, che, nonostante i risultati incoraggianti ottenuti nel precedente studio di fase II, non ha raggiunto l’obiettivo principale di migliorare la spirometria in posizione supina (SVC) alla 12° settimana di trattamento. È stato comunque rilevato un trend positivo verso il rallentamento della progressione della malattia misurato attraverso la scala ALSFRS-R in pazienti con una durata più breve della malattia e una peggiore funzionalità respiratoria.

Per maggiori informazioni http://www.arisla.org/?p=8799

  • La sperimentazione “Brainstorm” di Fase III, presentata da Merit Cudkowicz e Ralph Kern, Presidente e direttore medico di Brainstorm Cell Therapeutics, non ha dimostrato di rallentare in maniera significativa la progressione della malattia. La terapia ha portato ad alcuni miglioramenti nella risposta clinica in un sottogruppo di pazienti che si trovava in una fase precoce della malattia e ad un aumento dei biomarcatori neurotrofici e alla riduzione dei biomarcatori neurodegenerativi e neuroinfiammatori rispetto al gruppo placebo.

Per maggiori informazioni http://www.arisla.org/?page_id=8561

  • I pazienti a cui è stato somministrato AMX0035 (trial clinico di fase II/III CENTAUR), presentato da Sabrina Paganoni del Sean M. Healey & AMG Center for ALS at Mass General, Harvard Medical School di Boston, hanno mostrato un declino funzionale più lento e punteggi ALSFRS-R più alti rispetto a quelli a cui è stato somministrato un placebo alla fine delle 24 settimane di follow-up. Queste differenze sono risultate statisticamente significative. E’ attualmente in corso per i pazienti che hanno completato CENTAUR lo studio di estensione CENTAUR-OLE, in cui tutti i pazienti riceveranno AMX0035 per un massimo di 30 mesi.

Per maggiori http://www.arisla.org/?p=8835

  • Sono attualmente in corso due studi clinico con oligonucleotidi antisenso. Lo studio VALOR di fase III con differenti dosi di Tofersen in pazienti con mutazione della proteina SOD1 e condotto in diversi centri negli Stati Uniti, Canada, Europa e anche in un centro italiano. Il termine della sperimentazione è previsto per la seconda metà del 2021. Lo studio BIIB078, attualmente in fase I in 90 pazienti portatori di mutazioni nel gene C9ORF72, la forma più comune di SLA familiare in pazienti.

Per maggiori informazioni http://www.arisla.org/?p=8727 e http://www.arisla.org/?p=8730

  • L’azienda Ionis Pharmaceuticals, in collaborazione con Biogen, ha attualmente in corso lo studio clinico di Fase 1/2 con BIIB105, il terzo oligonucleotide antisenso prodotto dalla casa farmaceutica ed il primo per le forme sporadiche di SLA. BIIB105 si basa sulla capacità di questo ASO di ridurre la proteina Ataxin 2 (ATXN2). Infatti, in studi preclinici su modelli animali è stato visto come questa riduzione migliori la sopravvivenza e la funzionalità riducendo l’aggregazione della proteina TDP-43, coinvolta in molte forme sia familiari che sporadiche di SLA.

Per maggiori informazioni http://www.arisla.org/?p=13845

  • L’azienda farmaceutica Cytokinetics ha confermato al Simposio Internazionale che sta organizzando uno studio clinico globale di fase III che coinvolgerà oltre 500 pazienti con SLA nei primi 2 anni dall’esordio della malattia, per studiare la capacità di Reldesemtiv di ridurre la debolezza muscolare progressiva.

Per maggiori informazioni http://www.arisla.org/?p=8796

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