COMUNICAZIONE SUL PROGETTO ‘PROMISE’

Con la seguente comunicazione si intende fornire un aggiornamento in merito alla evoluzione del progetto di ricerca clinica “PROMISE, Misfolding proteico e SLA: studio clinico randomizzato di fase II “, tra i sette vincitori della Call 2013 di Fondazione AriSLA e coordinato dal dott. Giuseppe Lauria dell’Unità Malattie Neuromuscolari, Fondazione IRCCS – Istituto Neurologico “Carlo Besta”  di Milano.

PROMISE avrà avvio a dicembre 2016. Lo studio di fase 2 coinvolgerà 25 centri italiani che recluteranno 208 pazienti affetti da SLA e prevederà un periodo di trattamento in doppio cieco di 6 mesi. I pazienti verranno randomizzati in 4 bracci di trattamento che corrisponderanno a 3 differenti dosi di guanabenz ed al placebo. I risultati sono attesi per l’estate del 2018. Per richiedere maggiori informazioni scrivere a segreteria@arisla.org.

 

SCHEDA PROGETTO

PROMISE Misfolding proteico e SLA: studio clinico randomizzato di fase II

 

Principal Investigator Giuseppe Lauria, Unità Malattie Neuromuscolari, Fondazione IRCCS – Istituto Neurologico “Carlo Besta”, Milano

Partenariato 25 centri di ricerca sul territorio italiano

Valore del progetto: 296.625 euro

Ambito di ricerca: Ricerca clinica - Full Grant

Durata 36 mesi - in fase di attivazione

 

OBIETTIVI DEL PROGETTO

La Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA) è una patologia neurodegenerativa con decorso ad oggi irreversibilmente fatale, causata dalla progressiva disfunzione e degenerazione dei motoneuroni. Questo si riflette in particolare nell’atrofia dei muscoli volontari e nel deficit di forza, con conseguente perdita di molteplici funzioni, fino alla compromissione delle funzioni vitali. Nel corso degli ultimi anni, studi in modelli animali hanno contribuito a comprendere un meccanismo molto importante alla base del danno cellulare e della sua progressiva diffusione ai motoneuroni. È stato infatti dimostrato che i motoneuroni affetti perdono la capacità di mantenere il fisiologico equilibrio tra la sintesi e la distruzione di proteine cellulari. Questo evento si traduce nell’accumulo di proteine non correttamente funzionanti, che innesca meccanismi in grado di danneggiare molte funzioni cellulari e di propagarsi anche nei motoneuroni circostanti.

Lo studio PROMISE è stato disegnato per testare l’efficacia di una farmaco che agisce a questo livello nelle cellule, contrastando l’accumulo patologico di proteine e favorendo l’eliminazione delle proteine alterate. La sperimentazione clinica è stata disegnata al fine di valutare le potenzialità di questo farmaco nel rallentare il decorso della malattia.

 

IMPATTO SULLA MALATTIA

Le informazioni derivate da questo studio, nel caso si rivelassero positive, saranno la base necessaria per il disegno di un successivo studio di fase III di conferma. Inoltre quest’indagine potrebbe far luce su alcuni meccanismi cellulari implicati nella malattia, in particolare sulla degradazione proteica.