Da Houston nuova speranza per rallentare il progredire della SLA

 Lo studio è del Prof. Appel, membro dell’Advisory Board di AriSLA, che interverrà durante il prossimo ‘Focus SLA’, in programma a Genova il 27-28-29 settembre

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Prof. Stanley Appel

Si aprono nuovi scenari per contrastare la SLA grazie ai risultati ottenuti da una recente ricerca condotta allo Houston Methodist Neurological Institute. Lo studio, infatti, ha posto le basi per uno studio più approfondito con una nuova immunoterapia, che si è dimostrata sicura per i 3 pazienti con SLA coinvolti, e ha anche rilevato che è possibile rallentare la progressione della malattia. Pubblicata su ‘Neuroimmunology & Neuroinflammation’, rivista ufficiale dell’American Academy of Neurology, la ricerca ha come firma quella del Prof. Stanley Appel, professore di neurologia e co-direttore del Houston Methodist Neurological Institute, e membro dell’Advisory Board di Fondazione AriSLA.

Questo studio è derivato da numerosi studi preliminari condotti sul modello murino SOD1, in cui è stato osservato un aumento della sopravvivenza a seguito del trapianto dei linfociti T regolatori (Treg), detti anche soppressori, cellule fondamentali del sistema immunitario coinvolte nei processi di regolazione della risposta immunitaria. Parallelamente, nei pazienti SLA, è stato osservato che questi linfociti sono disfunzionali e che bassi livelli di Treg sono associati ad un aumento della mortalità. A partire da questi importanti dati preliminari si è potuto svolgere lo studio clinico di Fase 1 su tre pazienti SLA.

“L’espansione in vitro dei linfociti T regolatori – spiega il Professor Appel – ripristina la loro funzionalità e questo ha portato al nostro studio di infusione autologa, ovvero del trapianto dei linfociti T regolatori prelevati, espansi e trapiantati nel paziente stesso, in tre pazienti sia a stadi precoci (con somministrazione di 4 dosi in due mesi) che a stadi più tardivi (4 dosi in 4 mesi) della malattia”.

 ”Queste infusioni -  continua il Professor Appel - si sono dimostrate sicure e ben tollerate in tutti e tre i pazienti in tutte le fasi della malattia. Nei pazienti, inoltre, durante il trattamento la malattia è progredita più lentamente e le misure respiratorie si sono stabilizzate. Tuttavia nei mesi intercorsi tra le infusioni precoci e tardive dei linfociti, e alla fine del trattamento, è stata evidenziata una ripresa della progressione clinica della malattia, indicando che il beneficio del trapianto non sia duraturo. Da sottolineare inoltre che il trial ha coinvolto 3 pazienti e, in questa fase, non era presente un controllo per la valutazione dell’effetto placebo. In ogni caso, durante tutto il decorso clinico, è stato dimostrato che la progressione della malattia è correlata con le misurazioni della funzione soppressiva dei Treg”.

In conclusione, il Professor Appel afferma che “nel complesso, il nostro studio ha dimostrato che è sicuro aumentare i livelli di Treg dei pazienti affetti da SLA e che la progressione della SLA può essere rallentata. Lo studio di fase 2 è in programma per l’autunno e avrà lo scopo di determinare se la progressione della malattia possa essere rallentata per periodi prolungati tramite somministrazioni ripetute di Tregs. Il nostro obiettivo è dare ai nostri pazienti speranza per il futuro. Ad oggi non possiamo curare la malattia del paziente, ma possiamo fare la differenza.”

Lo studio è stato finanziato da ALS Association e ALS Finding a Cure.

Il professor Appel ha spesso presentato le sue ricerche ai convegni organizzati da AriSLA e, in particolare, al primo Simposio nazionale SLA, che si è svolto a Napoli nel 2015 e promosso da AISLA, Associazione Italiana Pazienti SLA, e Fondazione AriSLA.

Tra qualche mese Appel sarà nuovamente in Italia in qualità di relatore del ‘Focus SLA’, che si terrà a Genova il 27, 28 e 29 settembre e promosso da AISLA, AriSLA e  MND – MOTOR NEURON DISEASES: Molecular and Cellular Basis of Vulnerability.

L’appuntamento scientifico 2018, che sarà aperto a tutti coloro che desiderano confrontarsi con gli esperti sulla SLA, presenterà un aggiornamento sullo stato di avanzamento della ricerca, fornendo nuove ipotesi per indicare modi promettenti per il trattamento della malattia. Si affronteranno, tra i tanti, temi quali la vulnerabilità dei motoneuroni rispetto alle mutazioni genetiche ereditarie, o il ruolo chiave rivestito dai sistemi immunitario e infiammatorio e dei muscoli nei meccanismi patogenetici che possono influenzare il destino del motoneurone.

Per l’articolo integrale http://nn.neurology.org/content/5/4/e465

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