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Edaravone

L’Edaravone, commercializzato in Giappone con il nome di Radicut® e identificato anche come MCI-186, è una molecola in grado di ridurre lo stress ossidativo e rallentare moderatamente la degenerazione motoria causata dalla SLA.

L’approvazione del Radicava da parte della FDA, l’Agenzia regolatoria americana, si è basata sui risultati di uno studio clinico in doppio cieco, randomizzato, controllato verso placebo di Fase 3 (NCT01492686), che ha valutato l’efficacia e la sicurezza dell’Edaravone nel trattamento della SLA. Dopo un periodo di osservazione di 12 settimane, 137 partecipanti con determinate caratteristiche cliniche (un punteggio di almeno 2 punti su tutti i 12 elementi della scala ALSFRS-R, capacità vitale forzata pari o superiore all’80%, SLA definita o probabile secondo i criteri El Escorial e durata della malattia inferiore ai 2 anni)  sono stati divisi in due gruppi. Quelli del primo gruppo hanno ricevuto 60 mg di Radicava per via endovenosa secondo uno protocollo specifico, e quelli del secondo gruppo hanno ricevuto un placebo, entrambi per sei mesi. La selezione di un sottogruppo di pazienti con determinate caratteristiche risiede nel fatto che il precedente studio di fase II aveva dimostrato un effetto positivo dell’edaravone solamente per questo gruppo, mentre l’analisi dei risultati globali non era risultata statisticamente significativa.

L’obiettivo principale dello studio è stato il miglioramento della scala di valutazione funzionale SLA (ALSFRS-R) che misura la progressione della disabilità. Dopo sei mesi di trattamento, coloro che hanno ricevuto Edaravone hanno avuto un 33 per cento in meno nel punteggio ALSFRS-R rispetto a quelli nel gruppo placebo. Tale dato è stato considerato statisticamente significativo e i ricercatori hanno concluso che il farmaco fosse in grado di ridurre significativamente la progressione della disabilità nei pazienti affetti da SLA. I risultati di questo studio sono stati pubblicati sulla rivista scientifica The Lancet Neurology.

L’Edaravone viene somministrato per via endovenosa (nel flusso sanguigno) in cicli di 28 giorni. Il trattamento inizia con un paziente che riceve la terapia per 14 giorni consecutivi, seguiti da un periodo senza trattamento di due settimane. I pazienti ricevono quindi un’infusione per 10 dei 14 giorni successivi, seguita da un periodo senza trattamento di due settimane.

Nel luglio 2017 AIFA, l’Agenzia Italiana del Farmaco, ha accolto la domanda di inserimento dell’Edaravone nella lista 648 dei farmaci a carico del SSN dapprima per pazienti con durata di malattia inferiore a 2 anni, buona funzionalità respiratoria e motoria e successivamente nel 2018 ha approvato la somministrazione su indicazione dello specialista curante anche ai pazienti che rientrano nei criteri clinico-funzionali previsti da AIFA ma anche con durata di malattia superiore ai due anni.

Nell’estate 2019 l’azienda giapponese produttrice del farmaco, Mitsubishi Tanabe Pharma, ha annunciato di aver ritirato la domanda di commercializzazione europea per edaravone (Radicava) per il trattamento per la sclerosi laterale amiotrofica. Il motivo risiederebbe nel parere provvisorio del Comitato per i medicinali per uso umano (Chmp) dell’Ema, l’Agenzia Europea del Farmaco, che ha richiesto un ulteriore studio di sopravvivenza a lungo termine, controllato con placebo e di almeno 12 mesi per completare il set di dati necessari per l’approvazione nell’UE.

In Italia AIFA con Determina n. 70990 del 25 giugno 2020 pubblicata in GU n.167 del 4-7-2020, AIFA – Agenzia Italiana del Farmaco – esclude l’Edaravone dall’elenco dei   medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale, ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n.  648, per il trattamento della sclerosi laterale amiotrofica.

Come riportato sul sito di www.aisla.it, le motivazioni sono:

  1. In data 24 maggio 2019 la ditta farmaceutica Mitsubishi Tanabe Pharma GmbH ha notificato al Comitato per i medicinali per uso umano dell’EMA (CHMP) il ritiro della domanda di autorizzazione all’immissione in commercio del medicinale Radicava, contenente Edaravone;
  2. al momento di tale ritiro, il CHMP era del parere che, a causa della mancanza di comprovata efficacia, i benefici di Radicava non fossero superiori ai suoi rischi;
  3. Nelle riunioni del 9, 10, 11, 12 giugno 2020 la Commissione consultiva tecnico-scientifica (CTS) dell’AIFA ha ritenuto, pertanto, di provvedere all’esclusione del medicinale Edaravone dall’elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale, istituito ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648;

La determina ha effetto dal giorno successivo alla sua pubblicazione nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana. SCARICA LA DETERMINA AIFA

Nell’autunno 2019 Mitsubishi Tanabe Pharma America (MTPA) ha annunciato l’apertura di uno studio clinico di Fase 3 (NCT04165824) per valutare se una formulazione orale di edaravone sia sicura ed efficace nei pazienti affetti da SLA. Lo studio multicentrico e open-label sta reclutando fino a 150 partecipanti, di età compresa tra i 18 e i 75 anni, in 65 siti attesi negli Stati Uniti, Canada, Europa e Giappone. Il suo completamento è previsto per la fine del 2021.

 

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