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Arimoclomolo

A metà del 2018 è iniziato il trial di fase III con Arimoclomolo, prodotto da Orphazyme, che agisce riducendo i livelli di proteine aggregate nei neuroni e stimolando l’aumento dell’espressione di proteine chiamate chaperone, che aiutano le proteine di nuova sintesi a ripiegarsi correttamente. Lo studio randomizzato, placebo-controllato, doppio-cieco prevede la somministrazione orale del farmaco a 231 pazienti con SLA per 76 settimane e valuterà l’efficacia del trattamento sulla funzionalità motoria e sulla sopravvivenza. Sarà condotto in 30 centri negli Stati Uniti e in Europa. Anche due centri clinici italiani (Maugeri di Milano e AUO di Torino) parteciperanno allo studio, la cui conclusione è prevista per l’inizio del 2021.

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