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BIIB067

Biogen in collaborazione con Ionis Pharmaceuticals, ha recentemente reso noti i risultati preliminari dello studio clinico di fase I/II, randomizzato, in doppio cieco, placebo controllato, con tofersen (BIIB067, precedentemente noto come IONIS-SOD1Rx) in pazienti SLA con mutazioni della proteina SOD1. Il trial prevede la partecipazione di 70 pazienti (attualmente ne sono stati reclutati 50) per valutare sicurezza, tollerabilità, farmacocinetica, farmacodinamica ed efficacia preliminare di 4 differenti dosi del trattamento somministrato per via intratecale con puntura lombare, durante 12 settimane. Il tofersen è un oligonucleotide antisenso disegnato per legare in maniera specifica l’mRNA di SOD1 mutata (l’mRNA è una copia temporanea del gene che serve alla cellula per produrre la proteina), allo scopo di ridurre l’espressione della proteina SOD1 mutata e rallentare la progressione della malattia.

L’analisi preliminare dei dati raccolti ha messo in evidenza una diminuzione statisticamente significativa dei livelli di proteina SOD1 nel liquido cerebrospinale dei pazienti trattati e un trend positivo nel rallentare il declino funzionale (misurato con la scala  ALSFRS-R), la perdita di forza muscolare e la riduzione della funzionalità respiratoria nel braccio trattato con la dose di 100 mg di tofersen rispetto al placebo. Gli incoraggianti risultati preliminari hanno permesso di iniziare lo scorso marzo uno studio di fase III, randomizzato, in doppio cieco, placebo-controllato, con dosi differenti di tofersen (VALOR study), in pazienti con mutazione della proteina SOD1. L’obiettivo di questo studio, che verrà condotto in diversi centri negli Stati Uniti, Canada, Europa e anche in un centro italiano, è quello confermare i precedenti dati sulla sicurezza e di valutare l’effetto del trattamento sulla riduzione del declino funzionale in 144 pazienti con mutazioni di SOD1. Il termine della sperimentazione è previsto per metà del 2020. E’ inoltre attivo un trial (NCT03070119) per valutare la sicurezza del trattamento a lungo termine che ha incluso i pazienti che hanno partecipato agli studi precedenti.

 

 

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