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BIIB078

Biogen in collaborazione con Ionis Pharmaceuticals hanno iniziato nel 2018 uno studio clinico di fase I, randomizzato, in doppio cieco, placebo controllato, con un oligonuclotide antisenso, BIIB078, che coinvolgerà 80 pazienti portatori di mutazioni nel gene C9ORF72, la forma più comune di SLA familiare. L’obiettivo del trial è quello di verificare la sicurezza e la tollerabilità del trattamento e terminerà nel 2022.

 

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