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Reldesemtiv

Il Reldesemtiv è un attivatore selettivo delle troponina, un complesso proteico che modula la contrattilità muscolare, ed aumenta la forza e la potenza del sistema muscolare, rallentando la comparsa della fatica (in particolare dei muscoli che sovraintendono alla respirazione). Cytokinetics, in seguito all’interruzione delle indagini sul Tiramsentiv a causa del fallimento del trial di fase III (NCT02496767), chiamato VITALITY-ALS (ulteriori informazioni sono disponibili sul dsito di AISLA Onlus https://www.aisla.it/interrotto-il-trial-vigor-als-con-tirasemtiv-ck-357/), che aveva coinvolto 81 centri negli Stati Uniti ed in Europa (di cui 3 italiani), ha aperto uno studio di fase II (NCT03160898), randomizzato, in doppio cieco, placebo controllato, con un farmaco modificato che agisce nello stesso modo del Tiramsentiv, chiamato Reldesemtiv (CK-2127107), che si è concluso a marzo dello scorso anno. Lo studio che è stato condotto i 64 centri negli Stati Uniti, Canada, Australia ed Europa, ha coinvolto 458 pazienti con SLA per valutare la capacità del farmaco di migliorare la funzionalità respiratoria.

I primi risultati del trial di fase due con Reldesemtivpresentati al 2019 American Academy of Neurology (AAN) Annual Meeting, e al meeting ENCALS, hanno riportato una riduzione del declino della funzionalità respiratoria e della progressione della malattia, ma non staticamente significativo. 

Un’analisi successiva, nella quale sono stati considerati i pazienti trattati con tutte e tre le dosi di farmaco, ha mostrato una riduzione del 27% nel declino della funzionalità respiratoria e una riduzione del 25% nel declino della scala ALSFRS-R di funzionalità, rispetto ai pazienti trattati con placebo.

Secondo quanto recentemente presentato all’ALS/MND Symposyum  a Perth, Australia, il trattamento con Reldesemtiv orale sembra rallentare il deterioramento della funzionalità, compresa la capacità respiratoria e la forza muscolare nelle persone con SLA – indipendentemente dal fatto che stiano assumendo Riluzolo o edaravone.

I partecipanti che hanno preso Reldesemtiv non hanno progredito così velocemente come quelli con placebo, con  effetti che diventano maggiormente evidenti nel tempo. Nonostante una tendenza costante verso una progressione più lenta della malattia, le differenze nei punteggi nelle scale di funzionalità e respiratorie tra i due gruppi del farmaco e placebo non sono state statisticamente significative (la significatività statistica è la probabilità che una relazione tra due o più variabili sia causata da qualcosa di diverso dal caso). Tuttavia, le nuove analisi mostrano che l’effetto di Reldesemtiv sulla disabilità generale, la funzione respiratoria e la forza muscolare è mantenuto indipendentemente dal fatto che i pazienti siano già trattati con Riluzolo o edaravone. Se questi effetti saranno confermati in uno studio di Fase 3, Reldesemtiv sarà probabilmente utile quando somministrato in combinazione con trattamenti esistenti.

Il 18 dicembre 2019 la Cytokinetics ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha concesso lo status di farmaco orfano a Reldesemtiv per il trattamento della SLA. Lo status di farmaco orfano è dato ai farmaci destinati al trattamento di malattie croniche o pericolose per la vita che sono considerati rari – noto come malattie orfane. La SLA è considerata una malattia orfana negli Stati Uniti e in Europa.

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