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AMX0035

Il trial di fase II chiamato CENTAUR, randomizzato, in doppio cieco, placebo controllato, con AMX0035, una terapia orale combinata di due piccole molecole, il Fenilbutirato (PB) e l’Acido Tauroursodeoxicolico (TUDCA), ha da poco completato l’arruolamento. Lo studio, lanciato dalla casa farmaceutica Amylyx Pharmaceuticals Inc nel 2017 e condotto in diversi centri negli Stati Uniti, ha l’obiettivo di valutare la sicurezza e l’efficacia preliminare del trattamento in 132 pazienti con SLA. La terapia con AMX0035 è stata messa a punto per contrastare la morte neuronale attraverso la riduzione dello stress ossidativo e dell’infiammazione. Entrambi i componenti della terapia con AMX0035 si sono singolarmente dimostrati sicuri e ben tollerati in precedenti studi clinici. Nel 2017 AMX0035 è stata designato come farmaco orfano dalla Food and Drug Administration (FDA) americana. Il termine dello studio è previsto per la fine del 2019.

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