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Studi clinici per area di indagine

La valutazione delle informazioni contenute in questo documento e dei criteri per la partecipazione ad uno studio clinico deve essere fatta insieme al proprio neurologo di riferimento.

Nota di AriSLA sugli studi clinici 

Di seguito si riportano gli studi clinici sulla SLA attualmente attivi o terminati nell’ultimo anno, condotti in doppio cieco. Gli studi precoci di fase I/II condotti non in cieco non sono stati elencati. In tabella sono elencati gli studi clinici più recenti o più significativi con la molecola/farmaco di riferimento. Le sigle riportate con NCT identificano il riferimento dello studio clinico come registrato sul portale www.clinicaltrials.gov

Il presente documento non ha la pretesa di essere esaustivo di tutti gli studi clinici attivati o in corso sulla SLA, ma vuole fornire un quadro esemplificativo, il più completo possibile, delle aree di sviluppo nelle quali si orienta la ricerca in questo ambito.

Le aree di indagine degli studi

1.Mitocondri e stress ossidativo

Numerose evidenze sperimentali indicano che i mitocondri e lo stress ossidativo giocano un ruolo importante nella patogenesi della SLA. La richiesta energetica dei neuroni è molto elevata e alterazioni dei mitocondri, le centrali energetiche della cellula, possono causare un aumento dello stress ossidativo e la morte neuronale.

Nome Sponsor Fase Inizio Fine NCT
Edaravone Mitsubishi Tanabe Pharma Corporation III 12-2011 10-2014 NCT01492686
Metilcobalamina University of Tokushima/Eisai Co., Ltd. III 11-2017 3-2020 NCT03548311

2. La componente immunitaria e la neuroinfiammazione

La neuroinfiammazione sembra giocare un ruolo rilevante nella patogenesi della SLA e per questa ragione numerosi composti che agiscono sul sistema immunitario sono stati proposti per il trattamento della malattia.

Nome Sponsor Fase Inizio Fine NCT
MN-166 (Ibudilast) MediciNova I/II 3-2016 4-2019 NCT02714036
Tocilizumab Barrow Neurological Institute II 11-2015 7-2018 NCT02469896
IC-14 Implicit Bioscience II 8-2018 12- 2020 NCT03508453
Interleuchina-2 Centre Hospitalier Universitaire de Nīmes II 6-2017 6-2021 NCT03039673
Rapamicina Azienda Ospedaliero-Universitaria di Modena II 9-2017 9-2020 NCT03359538
RNS60   Istituto di Ricerche Farmacologiche Mario Negri II 11-2016 4-2019 NCT03456882
DNL747 Denali Therapeutics Inc. I 12-2018 8-2019 NCT03757351
Acthar® gel Mallinckrodt II 6-2017 12-2019 NCT03068754

3. L’aggregazione e il misfolding (mal ripiegamento) proteico

L’aggregazione di proteine anomale associata alla riduzione del loro processo di eliminazione, si ipotizza siano tra i meccanismi alla base dell’insorgenza della SLA.

Nome Sponsor Fase Inizio Fine NCT
Arimoclomolo Orphazyme III 7-2018 1-2021 NCT03491462
Colchicina Azienda Ospedaliero-Universitaria di Modena II 1-2019 11-2020 NCT03693781
Guanabenz

Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta

II 1-2017 11-2019 EudraCT 2017-001042-10

Le alterazioni strutturali (misfolding) della proteina SOD1, così come mutazioni del gene SOD1, coinvolte in circa il 10% dei pazienti con SLA, contribuiscono all’insorgenza e alla progressione della malattia. L’utilizzo di anticorpi contro le forme alterate della proteina o l’uso di oligonucleotidi antisenso (brevi molecole complementari ad una determinata sequenza) costituiscono ulteriori opzioni terapeutiche per la malattia sia per le forme familiari che sporadiche.

Nome Sponsor Fase Inizio Fine NCT
BIIB067 Biogen III 1-2016 5-2020 NCT02623699
BIIB078 Biogen I 9-2018 7-2022 NCT03626012

4. Le protein-chinasi

Le protein-chinasi sono enzimi che giocano un ruolo importante nel coordinare all’interno delle cellule funzioni complesse come il ciclo e la morte cellulare e l’infiammazione. Come terapia per la SLA sono stati proposti diversi inibitori delle protein-chinasi.

Nome Sponsor Fase Inizio Fine NCT
Masitinib AB Science II/III 4-2013 3-2018 NCT02588677
Fasudil idrocloride University Medical Center Goettingen II 2-2019 10-2021 NCT03792490

5. Le infezioni virali

Sebbene le pubblicazioni in merito ad un’attivazione di Retrovirus K (HERV-K) in sottogruppi di pazienti con SLA siamo discordanti e non si sia ancora fatta completa chiarezza sull’impatto che l’aumento di espressione di antigeni virali ha sull’insorgenza e sulla progressione della malattia, negli anni sono stati attivati alcuni studi clinici con antivirali.

Nome Sponsor Fase Inizio Fine NCT
Antiretrovirali National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS) I 4-2015 2-2022 NCT02437110

6. I fattori neuroprotettivi

Il trattamento con fattori neurotrofici, molecole coinvolte nella crescita assonale o che intervengono sopprimendo l’attività di neurotossine, è stato testato in diversi trial clinici per migliorare la sopravvivenza e la funzionalità dei neuroni.

Nome Sponsor Fase Inizio Fine NCT
TUDCA Istituto clinico Humanitas III 2-2019 6-2022 NCT03800524
Inosina Massachusetts General Hospital II 10-2017 1-2020 NCT03168711
AMX0035
Amylyx Pharmaceuticals Inc II 6-2017 12-2019 NCT03127514

7. L’eccitossicità

Numerosi composti sono stati testati negli anni per il loro effetto sull’eccitossicità, un fenomeno di tossicità neuronale conseguente all’esposizione a concentrazioni relativamente alte di glutammato. Il fenomeno risulta particolarmente importante perché il glutammato è il principale neurotrasmettitore eccitatorio a livello del Sistema Nervoso Centrale. Tutte le molecole agiscono riducendo direttamente il rilascio di glutammato oppure agendo su determinati recettori e canali che ne aumentano la rimozione. 

Nome Sponsor Fase Inizio Fine NCT
Memantina University of Kansas Medical Center II 11-2018 10-2022 NCT02118727
Perampanel Tokyo Medical University II 4-2017 12-2022 NCT03019419
GDC-0134 Genentech, Inc. I 5-2016 10-2019 NCT02655614

8. Altri meccanismi

Nome Sponsor Fase Inizio Fine NCT
Pimozide University of Calgary II 10-2017 12-2019 NCT03272503
Microbiota Azienda Ospedaliero-Universitaria di Modena   2-2019 2-2022 NCT03766321
Deferiprone University Hospital, Lille II/III 3-2019 4-2022 NCT03293069

9. Sintomi correlati alla SLA

Molti studi clinici hanno l’obiettivo di ridurre alcuni sintomi della malattia, come crampi, spasticità (un disturbo che consiste nell’eccessivo e anomalo aumento del tono muscolare) o alterazioni emotive. 

Nome Sponsor Fase Inizio Fine NCT
Mexiletine Bjorn Oskarsson IV 5-2013 5-2016 NCT01811355
Ezogabine/Retigabine Brian Wainger II 1-2015 2-2018 NCT02450552
Reldesemtiv Cytokinetics II 7-2017 3-2019 NCT03160898
ODM-109 (Levosimendan) Orion Pharma III 6-2018 10-2020 NCT03505021
Cannabis Sativa Gold Coast Hospital and Health Service III 1-2019 1-2021 NCT03690791

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