Progetti di ricerca
Il finanziamento di progetti e programmi di ricerca costituisce una delle principali attività di AriSLA.
Tale attività si articola, in linea generale, nelle seguenti fasi:
• stesura ed emissione dei bandi di ricerca (di base, clinica e tecnologica)
• valutazione scientifica e selezione delle proposte di progetto
• gestione amministrativa del finanziamento e monitoraggio della ricerca finanziata.
La ricerca di base
E' volta ad identificare i meccanismi biologici che causano la degenerazione selettiva dei motoneuroni, con due obiettivi importanti:
• individuare i marcatori specifici per una diagnosi precoce della malattia
• individuare i bersagli per una terapia efficace.
Negli ultimi 10 anni, grazie alla scoperta di un gene mutato, associato ad una forma familiare di SLA (SOD1) che ha permesso lo sviluppo di alcuni modelli sperimentali, si è avuto un certo progresso nella ricerca preclinica. Pur tuttavia non sono stati ancora raggiunti i due importanti obiettivi sopra citati. La SLA è una malattia probabilmente ad origine multifattoriale e multicellulare, in cui sono coinvolte complesse interazioni tra fattori genetici e ambientali. Questo rende necessario un approccio di studio integrato tra ricercatori di base, neurologi, clinici, genetisti, epidemiologi e gli stessi pazienti al fine di ottimizzare la raccolta e l’accesso alle informazioni, creare centri di riferimento per la raccolta di informazioni cliniche strutturate e per lo sviluppo di banche dati e banche biologiche.
La ricerca clinica
Si propone di sviluppare approcci terapeutici efficaci per la cura della SLA.
Attualmente la sperimentazione farmacologica pone diversi problemi:
• l’assenza di chiari modelli patogenetici e la difficoltà nel passare dalla sperimentazione pre-clinica a quella umana
• la relativa rarità della malattia rende necessari trial multicentrici
• l’eterogeneità clinica della SLA impone il disegno di studi clinici che possono limitare l’arruolamento di molti pazienti (forme atipiche o incomplete, pazienti molto giovani o molto anziani, pazienti con durata di malattia superiore a 3 o 5 anni, ecc.)
• la mancanza di parametri clinici soddisfacenti da utilizzare come end-point clinici primari e secondari
• la scarsità di centri clinici coinvolti nei trial internazionali. La scarsa copertura del territorio nazionale crea una sperequazione di accesso ai trial per i pazienti residenti in aree periferiche o svantaggiate del Paese
• lo scarso interesse da parte delle aziende farmaceutiche a condurre trial clinici sulla SLA, a causa del numero esiguo di pazienti e del limitato interesse economico che ne deriva
• la difficoltà per i ricercatori e gli scienziati italiani di accedere a fondi di ricerca internazionali (ad esempio CE, NIH, ALSA, MNDA, ecc.).
La ricerca tecnologica
Si occupa di sviluppare quei supporti tecnologici che migliorano la qualità della vita dei malati SLA.
Vi è la necessità di identificare nuove tecnologie, affinare quelle esistenti e favorire l’accesso allargato a tutti i presidi, strumenti e dispositivi tecnologici a disposizione dei pazienti, per rendere migliore la loro qualità di vita e/o aumentarne l’aspettativa. Tra questi:
• Supporti ICT dedicati
• Brain Computer Interface / Direct Neural Interface
• Ortesi ed ausilii (fast prototyping di dispositivi biomeccanici, valutazione funzionale degli ausili, scelta dei materiali, ecc.)
• Telemonitoraggio per il follow-up in regime domiciliare
• Domotica ed ergonomia dedicata
• Imaging per la valutazione degli effetti delle terapie di riabilitazione su sistema nervoso e/o cardiovascolare
