20.12.11 oltre 1ml alla ricerca sulla SLA
ARISLA: OLTRE UN MILIONE DI EURO
ALLA RICERCA SULLA SCLEROSI LATERALE AMIOTROFICA
Al via sette nuovi progetti di ricerca sulla SLA finanziati con più di un milione di euro: con il terzo
bando di concorso AriSLA sostiene la ricerca sulla SLA, malattia che colpisce ogni anno 5.000 italiani.
Milano, 20 dicembre 2011 – AriSLA, l’Agenzia di ricerca sulla SLA, ha selezionato i progetti vincitori
del bando di concorso 2011 lanciato lo scorso aprile. Con 1.197.125 euro alla ricerca sono stati
finanziati sette nuovi studi valutati come i più promettenti tra le oltre 50 proposte presentate.
Con questo nuovo bando, negli ultimi due anni AriSLA ha investito nella ricerca italiana d’eccellenza
quasi 3,7 milioni di euro, finanziando sia progetti fortemente innovativi che nascono da brillanti
intuizioni pur non avendo importanti dati preliminari (progetti “pilot grant”) sia lavori che affrontano
filoni di studio promettenti con un solido background scientifico (progetti “full grant”).
I progetti selezionati a seguito del terzo bando AriSLA si propongono di sviluppare due filoni di ricerca:
far luce sulle cause della malattia e individuare possibili nuovi biomarcatori e sperimentare molecole
che possano permettere lo sviluppo di nuovi farmaci. La Sclerosi Laterale Amiotrofica è, infatti, una
patologia per cui, nonostante i progressi della scienza degli ultimi decenni, non si conoscono le cause
e non esistono né test per una tempestiva diagnosi né terapie di cura.
Ad oggi le informazioni che si posseggono sulla patogenesi della SLA riguardano la scoperta di alcuni
geni, come ad esempio il “Sod 1” o il “TDP-43” oppure il gene recentemente scoperto chiamato
“C9Orf”, le cui funzionalità vanno ancora chiarite. Sul fronte della diagnosi non si conoscono
biomarcatori certi e nella maggior parte dei casi si arriva a individuare la SLA per esclusione. Per
quanto riguarda la cura, infine, esiste un solo farmaco, il riluzolo, che sembra avere l’effetto di
rallentarne la progressione. Per questo la ricerca rappresenta una grande sfida e la sola speranza per
gli oltre 5.000 pazienti presenti solo in Italia.
I progetti vincitori, che si svilupperanno da un minimo di un anno a un massimo di tre, spaziano da
approfondimenti sull’origine genetica della malattia (come quello sull’incidenza della SLA familiare in
Sardegna) o sulle funzioni di marcatori già noti (come lo studio sulla “ciclofillina A”, una proteina che
potrebbe essere tossica per i motoneuroni) fino a quelli che mirano a individuare nuove possibili
terapie (come quello sulla proteina “HSPB8” che pare abbia straordinarie capacità di difesa dei
motoneuroni o quello che si propone di scoprire se il recettore sigma 1 potrà diventare un nuovo
bersaglio farmacologico).
I sette progetti vincitori del bando 2011 sono stati selezionati da un comitato scientifico composto da
40 esperti internazionali che si sono avvalsi del processo di valutazione di peer review: una
metodologia che garantisce trasparenza e oggettività, grazie alla quale le proposte in forma anonima
sono giudicate da altri ricercatori, esperti nella materia.
I progetti che stanno per partire vanno ad aggiungersi ai 13 studi AriSLA tuttora in corso.
I progetti
Una proteina tossica da ostacolare – La “ciclofillina A” o CypA è un marcatore che potrebbe
svelare alcuni meccanismi alla base della SLA. CypA è stata trovata in eccesso nel midollo spinale di
modelli animali di SLA ed anche nel sangue periferico di alcuni pazienti. Se si riuscisse a chiarire la sua
funzione si potrebbe arrivare alla formulazione di nuovi farmaci che agiscono attraverso la sua
regolazione.
(Progetto eCypALS di Valentina Bonetto, Istituto di Ricerche Farmacologiche “Mario Negri”, Milano).
Progetto Pilot di 1 anno.
Il “gene spazzino” per difendere i motoneuroni – Si chiama “HSPB8” un gene che sembra avere
l’importante compito di prevenire l'accumulo di proteine tossiche che provocano la morte delle cellule
motorie. Testando la sua potenziale capacità di “proteggere” i motoneuroni in modelli prima cellulari e
poi animali si potrebbe arrivare a individuare un farmaco per rallentare la progressione della SLA.
(Progetto ALS_HSPB8 presentato da Angelo Poletti dell’Università degli Studi di Milano). Progetto Full
di 36 mesi .
L’incidenza genetica della SLA in Sardegna – Attraverso il sequenziamento del genoma di 380
malati colpiti da SLA familiare in Sardegna ci si propone di individuare nuovi geni coinvolti nella
malattia partendo dall’omogeneità genetica della popolazione sarda e dalle informazioni fornite da un
registro dei dati dei pazienti. (Progetto SARDINIALS guidato da Adriano Chiò, Dipartimento di
Neuroscienze dell’Università degli Studi di Torino). Progetto Full di 36 mesi.
Dagli studi epigenetici un nuovo filone di ricerca – Partendo dagli studi di molecole che
regolano l’espressione genica (farmaci epigenetici), che stanno dando risultati promettenti contro le
malattie cardiovascolari e la distrofia muscolare, si studieranno gli effetti neuroprotettivi e la maggiore
sopravvivenza in modelli animali di SLA prodotti da questi inibitori chiamati HDac. (Progetto HDACALS-
2 guidato da Alberto Chiarugi del Dipartimento di Preclinica e Clinica Farmacologica, Università degli
Studi di Firenze) Progetto Full di 36 mesi.
Da un “recettore” la speranza di un nuovo farmaco – Questo studio si propone di validare il
recettore “sigma 1” (recettore che coordina alcune attività cellulari protettive che si attivano in
condizione di stress) come nuovo target farmacologico coinvolto nella risposta dell’organismo alla
degenerazione motoneuronale nella SLA e sperimentare dei composti che abbiano come target questo
recettore. (Progetto SaNeT-ALS di Daniela Curti, Università degli Studi di Pavia). Progetto Pilot di un
anno.
Una piattaforma per registrare le interazioni tra neuroni e cellule di supporto - Attraverso
una piattaforma di nuova generazione “micro electrode array devices”, MEA, che consente di
registrare l’attività elettrica tra reti di neuroni e cellule gliali, che per i primi svolgono funzioni nutritive,
di sostegno e di protezione, il progetto si propone di chiarire il ruolo delle cellule gliali nella
degenerazione neuronale tipica della SLA e studiare l’effetto del riluzolo, l’unico farmaco ad oggi
disponibile per la SLA, su queste cellule. (ALS-MAI di Luca Muzio, Fondazione centro San Raffaele del
Monte Tabor) Progetto Pilot di un anno.
Obiettivo rallentare la malattia – Una ricerca traslazionale che parte dall’osservazione di alcune
cellule immunitarie che in un primo momento sembrano essere “reclutate” per esercitare un effetto
protettivo dei motoneuroni danneggiati, ed in seguito diventano tossiche e, addirittura, accelerano la
malattia. Lo scopo del progetto è capire che cosa accade per individuare nuove possibili strategie
terapeutiche (IMMUNALS di Caterina Bendotti, Istituto di Ricerche Farmacologiche Mario Negri di
Milano). Progetto Full di 36 mesi.
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