AP-101

AL-S Pharma AG, società biotech fondata e finanziata congiuntamente da Neurimmune e TVM Capital Life Science, ha arruolato il primo paziente nella sua sperimentazione clinica di Fase I che intende valutare la sicurezza e la tollerabilità di AP-101, una terapia sperimentale per la sclerosi laterale amiotrofica (SLA).

AP-101 è un anticorpo monoclonale umano che prende di mira, e quindi cerca di ridurre o eliminare, la proteina superossido dismutasi-1 (SOD1) mal ripiegata. Questa proteina difettosa è una delle cause principali della SLA familiare. L’AP-101 è stato scoperto e pre-clinicamente validato dalla piattaforma tecnologica proprietaria di Neurimmune Reverse Translational Medicine (RTM).

AP-101 ha ricevuto la designazione di farmaco orfano dalla U.S. Food and Drug Administration, l’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) e Swissmedic per il trattamento della SLA.

Lo studio clinico (NCT03981536) è stato progettato per valutare la sicurezza, la tollerabilità e le proprietà farmacocinetiche di AP-101 in pazienti con SLA sporadica e familiare. (La Farmacocinetica è lo studio di come un farmaco viene assorbito, distribuito, metabolizzato ed eliminato dal corpo).

Lo studio di fase I, in aperto e multi-centrico, dovrebbe reclutare 18 partecipanti da cinque siti clinici in Canada.

Gli obiettivi primari comprendono la valutazione del numero di pazienti che sperimentano almeno un effetto collaterale al trattamento (grave o non grave), così come il numero di partecipanti che hanno segni vitali anormali, risultati di laboratorio clinici, esami fisici o neurologici, o elettrocardiogrammi (ECG), dall’inizio dello studio fino al giorno 84.

Gli obiettivi secondari includeranno la valutazione della concentrazione massima di AP-101 nel siero, così come il tempo necessario affinché il farmaco raggiunga questa concentrazione dopo la somministrazione (ancora, fino al giorno 84). Saranno valutati anche la concentrazione del farmaco e la farmacocinetica nel liquido cerebrospinale (CSF).

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