BIIB100

L’accumulo di inclusioni citoplasmatiche nel motoneurone è una caratteristica patologica della SLA e dunque uno dei meccanismi ipotizzati essere alla base della malattia è l’alterato trasporto tra il nucleo e il citoplasma cellulare.

BIIB100 è un inibitore selettivo dell’exportina 1 (XPO1) proteina che media l’esportazione nucleare di molte proteine che contengono segnali di esportazione nucleare. L’ipotesi alla base del suo utilizzo è che l’inibizione di XPO1 possa ridurre l’esportazione nucleare di molte proteine e prevenire la formazione di aggregati citoplasmatici.

BIIB100 ha dimostrato la sua efficacia in diversi modelli sperimentali di SLA, rallentando il declino funzionale in modelli animali di malattia e estendendone la sopravvivenza.

Nel 2019 Biogen ha attivato uno studio clinico di Fase I (NCT03945279) per valutare la sicurezza, tollerabilità, farmacocinetica e farmacodinamica di BIIB100 somministrato per via orale a 40 pazienti con SLA. Il termine dello studio è previsto per la fine del 2020.

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