Pridopidine

La pridopidine è un agonista sperimentale del recettore sigma-1 per il trattamento SLA. Teva Pharmaceuticals stava originariamente sviluppando il trattamento – che presenta potenziali effetti neuroprotettivi con un profilo di sicurezza favorevole – ma Prilenia Therapeutics ha acquisito i diritti per svilupparlo ulteriormente.

La pridopidine è un agonista sperimentale del recettore sigma-1 per il trattamento SLA

https://www.nature.com/articles/s41419-019-1451-2 


Come funziona la Pridopidine?

La pridopidine è una piccola molecola disponibile oralmente progettata per proteggere le cellule nervose dalle lesioni e dalla morte attivando il recettore sigma-1 (S1R). Una volta attivato, S1R innesca il rilascio di molecole che supportano la crescita, la funzione e la sopravvivenza delle cellule nervose. In modelli preclinici di SLA, la pridopidine ha dimostrato di prevenire la morte delle cellule nervose, aumentare le connessioni tra i neuroni e preservare la funzione motoria.

SR1 è una proteina chaperonina (implicate nel corretto ripiegamento delle proteine) del reticolo endoplasmatico che ha la funzione di regolazione il rilascio del calcio.  Mutazioni nel gene che codifica per S1R sono state rilevate nei pazienti con SLA, e precedenti ricerche hanno suggerito che l’attivazione S1R può migliorare la deglutizione, la masticazione e il linguaggio in questi pazienti.


Pridopidine negli studi clinici

2020/2023 – Uno studio clinico di fase 2/3, chiamato “HEALEY ALS Platform – Regimen D Pridopidine” (NCT04615923), sta studiando la pridopidine come trattamento per la SLA. Lo studio coinvolgerà circa 160 adulti con SLA, su invito, in una delle 64 sedi negli Stati Uniti.

Lo studio fa parte dei trial inseriti nella piattaforma dell’HEALEY ALS center (NCT04297683), che sta studiando contemporaneamente diversi trattamenti in pazienti con SLA per cercare di accelerare il loro sviluppo. Il gruppo dei pazienti in placebo sarà condiviso tra i diversi trattamenti studiati. Durante lo studio della Pridopidine i pazienti riceveranno 45 mg di capsule di pridopidine o un placebo due volte al giorno per 24 settimane (quasi un anno). Successivamente saranno assegnati ai gruppi in trattamento o al gruppo placebo in un rapporto 3:1. Al termine delle 24 settimane, si confronterà i cambiamenti nel punteggio sulla scala di valutazione funzionale ALS-rivisto (ALSFRS-R) dall’inizio dello studio tra i pazienti che ricevono il farmaco e quelli in placebo per vedere come la malattia è progredita.

I cambiamenti inoltre saranno valutati anche con una serie di dati funzionali, come la funzione bulbare, la parola, la funzione respiratoria, la forza muscolare e la sopravvivenza.

Il termine dello studio è atteso per settembre 2022.

La terapia è stata designata come farmaco orfano negli Stati Uniti e in Europa come un potenziale trattamento per la SLA. Questo status ha lo scopo di accelerare lo sviluppo clinico della pridopidine fornendo benefici finanziari e supporto normativo, nonché un periodo di esclusiva di marketing (sette anni negli Stati Uniti e 10 in Europa) previa approvazione normativa.


Ulteriori informazioni

Pridopidine è in sperimentazione anche per la malattia di Huntington. Inoltre, i ricercatori stanno studiando il farmaco in studi preclinici per la malattia neurodegenerativa dell’occhio, il morbo di Parkinson, la sindrome di Rett, la sindrome dell’X fragile e il morbo di Alzheimer.

 

Torna agli Studi clinici per area di indagine

Ultimo aggiornamento: agosto 2022

Questo sito utilizza cookie di profilazione, anche di terze parti, che permettono di tenere traccia dell’utilizzo dei siti Web da parte dell’utente e rendere più facile la navigazione. Per ulteriori informazioni, consultare la nostra Cookies policy. Cliccando sul pulsante ACCETTO l'utente acconsente all'uso dei cookies da parte del sito AriSLA. ACCETTO