Metilcobalamina

La metilcobalamina è la forma fisiologicamente attiva della vitamina B12 che può essere usata come integratore alimentare e può aiutare a trattare un tipo di anemia chiamata anemia megaloblastica.

Dato il suo ruolo importante nel sistema nervoso centrale, la vitamina è anche usata per aiutare a trattare la neuropatia periferica.

Attualmente la meticobalamina non ha avuto l’approvazione come farmaco per il trattamento della SLA da parte di nessuna agenzia regolatoria nel mondo.

 

fficacy and Safety of Ultrahigh-Dose Methylcobalamin in Early-Stage Amyotrophic Lateral Sclerosis: A Randomized Clinical Trial

https://jamanetwork.com/journals/jamaneurology/article-abstract/2792228 


Come funziona la metcobalamina?

La metilcobalamina è un agente antiossidante fisiologicamente equivalente alla vitamina B12, che ad alte dosi ha mostrato effetti neuroprotettivi. La vitamina B12 è particolarmente importante per lo sviluppo e la funzione del sistema nervoso centrale (CNS) — il midollo spinale e il cervello. Esso è anche coinvolto nella maturazione dei globuli rossi e la produzione di DNA, il materiale genetico all’interno di tutte le cellule.


Meticobalamina negli studi clinici

2007/2014 – Uno studio di fase 2/3 randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo è stato condotto in 51 siti in Giappone (NCT00444613). Ha esaminato un gruppo di 373 pazienti affetti da SLA con esordio dei sintomi da meno di tre anni.  

I risultati non hanno raggiunto l’obiettivo previsto. Infatti, la somministrazione di Metilcobalamina non ha portato ad alcuna differenza significativa né nei tassi di sopravvivenza né nei punteggi funzionali della scala ALSFRS-R, rispetto al placebo. Tuttavia, un’analisi posteriore effettuata specificamente in quei pazienti trattati con metilcobalamina che sono stati diagnosticati e hanno iniziato lo studio un anno o meno dopo l’insorgenza dei primi sintomi ha dimostrato una tendenza verso l’efficacia. In particolare, la dose più elevata è stata associata a un calo del 45% nei punteggi ALSFRS-R e a un ritardo di quasi due anni nella necessità di un pieno supporto di ventilazione o di morte rispetto al placebo (“Ultra-high-dose methylcobalamin in amyotrophic lateral sclerosis: a long-term phase II/III randomised controlled study”, Journal of Neurology, Neurosurgery & Psychiatry).

 

2017/2020 – L’Università di Tokushima in Giappone, in collaborazione con Eisai, ha lanciato nel 2017 una sperimentazione di fase di fase 3 chiamata JETALS (NCT03548311) randomizzata, in doppio cieco, placebo controllata. Lo scopo è di valutare l’efficacia clinica e la sicurezza di dosi elevate di metilcobalamina intramuscolare nel ritardare la progressione della malattia in 128 pazienti con SLA, con insorgenza della malattia inferiore a 12 mesi. Un totale di 126 pazienti ha completato il periodo di trattamento di 16 settimane, e 124 hanno scelto di entrare nel periodo prolungato open-label, in cui riceveranno la terapia fino a marzo 2024.

I risultati hanno mostrato che JETALS ha raggiunto il suo obiettivo principale, con i pazienti trattati con metilcobalamina che mostrano una riduzione significativa nella velocità di declino nei loro punteggi ALSFRS-R rispetto a quelli del gruppo placebo (2,66 vs. 4,63 punti) – che riflette una riduzione del 43%.

In particolare, un calo del 45% più lento in questi punteggi è stato osservato anche con metilcobalamina nel gruppo di pazienti che stavano assumendo anche Riluzole, suggerendo che la combinazione di Riluzole e metilcobalamina possa avere un effetto terapeutico maggiore rispetto al solo riluzolo.

Saranno necessari studi più ampi per confermare questi risultati. Lo studio “Efficacy and Safety of Ultrahigh-Dose Methylcobalamin in Early-Stage Amyotrophic Lateral Sclerosis: A Randomized Clinical Trial“, è stato pubblicato sulla rivista JAMA Neurology.

 

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Ultimo aggiornamento: agosto 2022

 

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