Guanabenz

Si è da poco concluso l’arruolamento di 206 pazienti SLA per il trial clinico italiano di fase II, multicentrico, randomizzato, doppio-cieco, placebo-controllo con Guanabenz, un farmaco già commercializzato per la sua azione anti-ipertensiva che, in recenti studi preclinici, ha dimostrato avere anche la capacità di interferire con la trascrizione proteica, permettendo alla cellula di eliminare gli aggregati proteici tossici. L’obiettivo dello studio è quello di verificare la sicurezza e tollerabilità del Guanabenz rispetto alla sua attività anti-ipertensiva e analizzare biomarcatori di progressione della malattia nel siero e nel Fluido Cerebro Spinale. Sarà anche valutato l’effetto del trattamento con guanabenz vs Riluzolo nel ridurre la proporzione di pazienti sporadici e familiari che progrediscono verso uno stadio più avanzato di malattia in 6 mesi di trattamento. Lo studio, finanziato da Fondazione AriSLA, è stato condotto in 24 centri clinici su tutto il territorio nazionale. I risultati preliminari sono stati presentati al Congresso AriSLA 2019 che si è tenuto a Milano il 22-23 Novembre scorsi. Il Prof. Lauria ha descritto i primi risultati positivi relativi all’effetto del Guanabenz nel ridurre il numero di pazienti che progrediscono verso stadi più avanzati di malattia. Non appena ultimate le analisi saranno rei disponibili i risultati completi.

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