BIIB078

Biogen in collaborazione con Ionis Pharmaceuticals hanno iniziato nel 2018 uno studio clinico di fase I, randomizzato, in doppio cieco, placebo controllato, con un oligonuclotide antisenso, BIIB078, che coinvolgerà 90 pazienti portatori di mutazioni nel gene C9ORF72, la forma più comune di SLA familiare. BIIB078 ha come bersaglio le sequenze espanse del gene C9ORF72 allo scopo di ridurre la produzione cellulare di peptidi tossici.

L’obiettivo del trial è stato verificare la sicurezza e la tollerabilità del trattamento ed è terminato alla fine del 2021.

L’analisi dei dati ha dimostrato che BIIB078 è stato generalmente ben tollerato, ma il trial non ha soddisfatto alcuni endpoint secondari di efficacia nè ha dimostrato il beneficio clinico. Nelle coorti di dose fino a 60 mg non vi sono state differenze consistenti tra il gruppo che ha ricevuto BIIB078 e il gruppo placebo. I partecipanti che hanno ricevuto una dose di BIIB078 di 90 mg hanno registrato un declino funzionale maggiore rispetto a quelli del gruppo placebo. Sulla base di questi risultati, il programma di sviluppo clinico di BIIB078 è stato interrotto, incluso lo studio di estensione open-label che è era in corso.

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