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EPOSS – Eritropoietina nella SLA: studio sulla sicurezza e l’efficacia
PRINCIPAL INVESTIGATOR
Giuseppe Lauria, Unità malattie neuromuscolari, Fondazione IRCCS – Istituto Neurologico “Carlo Besta”, Milano
VALORE
223.658 euro
DURATA
25 mesi
AMBITO DI RICERCA
Ricerca clinica
BACKGROUND
L’eritropoietina o EPO è un ormone glicoproteico prodotto negli esseri umani dai reni e in misura minore dal fegato e dal cervello, che ha come funzione principale la regolazione dell’eritropoiesi (produzione dei globuli rossi da parte del midollo osseo).
In alcuni studi pre-clinici il trattamento con EPO si è rivelato efficace nel prevenire la morte neuronale e la degenerazione assonale. Inoltre, nel cervello può stimolare l’angiogenesi, la proliferazione e la migrazione di cellule progenitrici endoteliali e la regolazione della produzione di fattori trofici come il VEGF (Vascular Endothelial Growth Factor) e NO (Ossido Nitrico) e avere un ruolo neuroprotettivo e antinfiammatorio. L’EPO è stata prodotta anche in laboratorio e utilizzata come farmaco per curare le anemie in pazienti affetti da malattie renali o da malattie del sangue, o per permettere un recupero più veloce dopo la somministrazione di chemioterapia nei pazienti affetti da cancro.
La capacità di rallentare la progressione della SLA (Sclerosi Laterale Amiotrofica) è stata suggerita da un recente trial pilota eseguito dal gruppo del dr. Lauria su 23 pazienti.
OBIETTIVI
- Valutare la sicurezza e la tollerabilità dell’Eritropoietina fornita a tre diversi dosaggi per via subcutanea e intravenosa a 50 pazienti affetti da SLA.
- Valutare l’attività eritropoietica, così come l’ematocrito e l’emoglobina, monitorando l’effetto sull’evoluzione della malattia attraverso la scala ALSFRS-R e sulla qualità di vita con questionari specifici.