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GF_ALS – Produzione di nuove proteine tramite tecniche di ingegneria genetica da utilizzare per la protezione dei motoneuroni nella SLA
GF_ALS – Produzione di nuove proteine tramite tecniche di ingegneria genetica da utilizzare per la protezione dei motoneuroni nella SLA
PRINCIPAL INVESTIGATOR
Ermanno Gherardi, Dipartimento di Medicina Molecolare, Università degli Studi di Pavia
PARTNER
Massimo Tortarolo, Istituto di Ricerche Farmacologiche “Mario Negri”, Milano
VALORE
172.370 euro
DURATA
24 mesi
AMBITO DI RICERCA
Ricerca di base
BACKGROUND
L’individuazione di nuove molecole utilizzabili per i futuri approcci terapeutici risulta lenta e difficoltosa, soprattutto per via della multifattorialità delle cause legate all’insorgenza della SLA.
Il progetto si è proposto di applicare tecniche di ingegneria genetica per produrre nuove molecole in grado di proteggere i motoneuroni dai danni a cui queste cellule sono esposte durante la progressione della malattia: in particolare ha studiato e manipolato un fattore di crescita implicato nello sviluppo embrionale di diversi gruppi di neuroni.
OBIETTIVI
Le nuove proteine realizzate con le tecniche di ingegneria genetica sono state testate in vitro e la più promettente dal punto di vista neuroprotettivo è stata ulteriormente sperimentata in vivo sul modello murino. Gli studi di breve periodo hanno evidenziato, con la dose più alta della molecola utilizzata, un ritardo dell’insorgenza dei sintomi e una ridotta perdita neuronale, oltre che una diminuzione della denervazione della giunzione neuromuscolare.
Gli studi sul modello animale a tempi più lunghi non hanno tuttavia dimostrato un aumento della sopravvivenza né un miglioramento della paralisi. I risultati ottenuti offrono un razionale per cercare di migliorare ulteriormente la proteina utilizzata, in modo da poter osservare miglioramenti delle performance motorie durante la progressione della malattia, e un aumento della sopravvivenza, al fine di aprire la strada allo sviluppo di nuove strategie terapeutiche.