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PROMISE – Misfolding proteico e SLA: studio clinico randomizzato di fase II
PROMISE – Misfolding proteico e SLA: studio clinico randomizzato di fase II
PRINCIPAL INVESTIGATOR
Giuseppe Lauria, Fondazione IRCCS Istituto Neurologico “Carlo Besta”
PARTNER
Giuseppe Borghero, ALS Center, Azienda Ospedaliero Universitaria di Cagliari, Cagliari
Vincenzo Silani, ALS Centre, IRCCS Istituto Auxologico Italiano, Milano
Jessica Mandrioli, UO Neurologia, Nuovo Ospedale Civile Sant’Agostino Estense di Modena, Modena
Giovanni Antonini, Dipartimento di Neuroscienze Salute Mentale e Organi di Senso, Università degli Studi di Roma “La Sapienza”, Roma
Fabio Giannini, ALS Center, Università degli Studi di Siena, Siena
Romana Rizzi, Department of Neuro-Motor Diseases, IRCCS Arcispedale Santa Maria Nuova, Reggio Emilia
La Bella Vincenzo, ALS Center, Università degli Studi di Palermo, Palermo
Paolo Volanti, ALS Center, Fondazione Salvatore Maugeri IRCCS, Messina
Maria Rosaria Monsurrò, ALS Center, Università degli Studi di Napoli “Federico II”, Napoli
Nilo Riva, Istituto di Neurologia Sperimentale (INspe), Fondazione Centro San Raffaele, Milano
Massimo Corbo, ALS Center, Casa di Cura Privata del Policlinico, Milano
Gabriele Mora, ALS Center, Fondazione Salvatore Maugeri IRCCS, Milano
Adriano Chiò, Dipartimento di Neuroscienze, Università degli Studi di Torino, Torino
Gianni Sorarù, Dipartimento di Neurologia, Università degli Studi di Padova, Padova
Maura Pugliatti, Dipartimento di Neuroscienze e Riabilitazione, Università degli Studi di Ferrara, Ferrara
Christian Lunetta, “NEuroMuscular Omnicentre (NEMO), Fondazione Serena ONLUS”, Milano
Giuseppe Vita, “NEuroMuscular Omnicentre (NEMO), Fondazione Serena ONLUS”, Messina
Massimiliano Filosto, ALS Center, Spedali Civili, Brescia
Isabella Laura Simone, Azienda Ospedaliera Policlinico Consorziale di Bari, Bari
Valeria Tugnoli , Dipartimento di Neurologia, Università degli Studi di Ferrara, Ferrara
Marco Onofri , Dipartimento di Neurologia, Università degli Studi “Gabriele d’Annunzio” Chieti, Chieti
Gabriele Siciliano, Azienda Ospedaliera Universitaria Pisana, Pisa
Claudia Caponnetto, Ospedale Policlinico San Martino, Genova
VALORE
296.625 euro
DURATA
59 mesi
AMBITO DI RICERCA
Ricerca clinica
BACKGROUND
La Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA) è una patologia neurodegenerativa con decorso ad oggi irreversibilmente fatale, causata dalla progressiva disfunzione e degenerazione dei motoneuroni. Questo si riflette in particolare nell’atrofia dei muscoli volontari e nel deficit di forza, con conseguente perdita di molteplici funzioni, fino alla compromissione delle funzioni vitali. Nel corso degli ultimi anni, studi in modelli animali hanno contribuito a comprendere un meccanismo molto importante alla base del danno cellulare e della sua progressiva diffusione ai motoneuroni. È stato infatti dimostrato che i motoneuroni affetti perdono la capacità di mantenere il fisiologico equilibrio tra la sintesi e la distruzione di proteine cellulari. Questo evento si traduce nell’accumulo di proteine non correttamente funzionanti, che innesca meccanismi in grado di danneggiare molte funzioni cellulari e di propagarsi anche nei motoneuroni circostanti.
OBIETTIVI
- Analizzare l’efficacia di un farmaco che agisce contrastando l’accumulo patologico di proteine e favorendo l’eliminazione delle proteine alterate.
- Valutare le potenzialità di questo farmaco nel rallentare il decorso della malattia