smallRNALS – Studio di piccoli RNA non codificanti (microRNA) in cellule pluripotenti indotte (iPSCs) derivate da fibroblasti di pazienti SLA

Recentemente è stato dimostrato che molti dei geni correlati all’insorgenza e alla progressione della SLA causano un’alterazione nell’espressione degli smallRNA, piccole molecole di RNA che non codificano direttamente per le proteine, ma sono attive nella regolazione dell’espressione genica e risultano coinvolte nella patogenesi di alcune malattie. Il progetto si è proposto di studiare il ruolo della de-regolazione di questi piccoli RNA non codificanti, chiamati anche miRNA, e la conseguente alterazione nell’espressione delle loro proteine “bersaglio”, per comprenderne l’impatto sull’evoluzione della malattia. A tale scopo sono state generate cellule staminali pluripotenti indotte (induced pluripotent stem cells – iPSC) da fibroblasti di soggetti sani e di pazienti con SLA e in seguito differenziate in cellule progenitrici dei motoneuroni.