SLA, negli Stati Uniti l’FDA approva il Tofersen di Biogen per pazienti con mutazione del gene SOD1

SLA, negli Stati Uniti l’FDA approva il Tofersen di Biogen per pazienti con mutazione del gene SOD1

Approvato il 25 aprile dall’FDA (Food and Drug Administration), Agenzia del Farmaco americana, il Tofersen come nuovo trattamento per le persone con SLA associata a mutazione del gene superossido dismutasi (SOD1).

Il Tofersen, che sarà messo in commercio negli USA con il nome di Qalsody, è stato sviluppato dall’azienda farmaceutica Biogen, che lo scorso anno aveva sottoposto a l’FDA una domanda per l’approvazione accelerata del farmaco.

Il Presidente Melazzini: “Questa notizia conferma il ruolo fondamentale della ricerca sulla SLA per dare risposte concrete ai pazienti”

“Questa importante notizia conferma il ruolo strategico e fondamentale della ricerca scientifica, che a cascata porta allo sviluppo di un farmaco – afferma il Presidente di Fondazione AriSLA, Mario Melazzinie che ci troviamo in un momento storico particolare, in cui iniziamo a raccogliere i risultati di studi proficui sulla SLA avviati già da qualche anno. E Tofersen è un esempio virtuoso del percorso di una ricerca, che dalla base arriva alla clinica, per dare riposte terapeutiche concrete alle necessità del paziente”.

Dal 2021 la terapia sperimentale con Tofersen è disponibile in Italia attraverso un programma di accesso anticipato che ogni neurologo può richiedere per i propri pazienti con SLA e mutazione nel gene SOD1, indipendentemente dal grado di progressione della malattia. A dicembre 2002, Biogen ha sottomesso la richiesta di autorizzazione all’immissione in commercio (MAA) di Tofersen anche all’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) che sta esaminando la documentazione.

Fondazione AriSLA lo scorso settembre aveva illustrato i risultati pubblicati dai ricercatori sulla prestigiosa rivista scientifica New England Journal of Medicine sulla base dei quali si basa l’approvazione del farmaco da parte dell’FDA e la richiesta di autorizzazione sottomessa ad EMA. I dati pubblicati, riferiti alle persone con SLA con mutazione di SOD1 trattate con Tofersen per 28 settimane, hanno indicato una riduzione dei livelli totali di proteina SOD1 nel liquido cerebrospinale e dei neurofilamenti plasmatici, considerati marcatori ematici del danno neuronale.

Nessuna differenza significativa funzionale era stata osservata tra il gruppo di pazienti trattati con Tofersen e il gruppo placebo sulla scala di valutazione della SLA, ALSFRS-R nella prima fase del trial.

I dati inclusivi anche della fase di estensione del trattamento “in aperto” hanno invece indicato che i pazienti trattati sin dall’inizio con Tofersen (trattamento di 52 settimane) hanno mostrato un declino leggermente inferiore nei punteggi calcolati sulla scala ALSFRS-R rispetto al gruppo che ha iniziato a ricevere Tofersen più tardivamente.

L’inizio precoce del trattamento, oltre a rallentare il declino funzionale motorio, ha avuto un impatto sulla funzione respiratoria, sulla forza muscolare e sulla qualità di vita, oltre che sul rischio di ventilazione permanente e morte. La maggior parte degli eventi avversi registrati sono stati da lievi a moderati, con una bassa percentuale (7%) di eventi avversi gravi.

Iscriviti alla newsletter per ricevere tutti gli aggiornamenti