AriSLA

16 aprile 2024 – Sono stati recentemente pubblicati sulla rivista scientifica ‘Neurotherapeutics’ i risultati del progetto di ricerca sulla SLA ‘ReNicALS’, finanziato da Fondazione AriSLA con il Bando 2021, sull’effetto del farmaco niclosamide nel rallentare la progressione della malattia in due modelli murini (con mutazione dei geni FUS e SOD1).

A spiegare il percorso che ha portato ai risultati dello studio è stata la coordinatrice Dott.ssa Savina Apolloni del Dipartimento di Biologia dell’Università degli Studi di Roma Tor Vergata (in foto): “Abbiamo condotto la nostra ricerca su due diversi modelli murini transgenici che riproducono i principali processi patologici della malattia, e abbiamo somministrato la niclosamide, a partire dall’insorgenza dei sintomi, in modo da poter traslare, almeno in parte, i risultati circa l’efficacia della niclosamide anche alla forma sporadica della malattia, nella quale la diagnosi avviene solo dopo la comparsa dei sintomi”.

L’idea di studiare la niclosamide, un farmaco già usato in clinica per altre indicazioni mediche non relative alla SLA, è derivata dalla osservazione della sua azione inibitoria su diverse vie molecolari, tra cui STAT3 e mTOR, che sono note per essere alterate nella SLA, ipotizzando che il farmaco fosse in grado di interferire con alcuni meccanismi associati alla patologia.

“In entrambi i modelli murini – ha sottolineato la ricercatrice – abbiamo osservato un significativo rallentamento della progressione della malattia, con una diminuzione della neurodegenerazione e un significativo miglioramento in diversi parametri biologici, come la riduzione della perdita di neuroni motori, dell’infiammazione e dell’atrofia muscolare”.

I risultati ottenuti sono incoraggianti e pongono le basi per ulteriori studi a livello preclinico per verificare l’efficacia della niclosamide nel trattamento della SLA e prospettare una potenziale strategia terapeutica da poter testare nei pazienti affetti dalla malattia.

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