La ricerca clinica
La ricerca clinica è qualsiasi ricerca condotta sull’uomo (sano o malato).
I suoi obiettivi sono quelli di migliorare la conoscenza delle malattie, testare nuovi trattamenti, dispositivi medici o metodi diagnostici per garantire una migliore cura dei pazienti.
Quali tipi di studi clinici esistono?
Esistono due tipi principali di studi clinici:
Studi clinici osservazionali: hanno l’obiettivo di migliorare la conoscenza della malattia e la sua evoluzione nel tempo. I partecipanti vengono monitorati negli anni per comprendere e caratterizzare quali fattori genetici o ambientali possano contribuire all’insorgenza o al decorso della malattia (es. mutazioni genetiche ereditarie, esposizione a sostanze nocive, stili di vita).
Studi clinici interventistici (trial clinici o sperimentazione cliniche): hanno l’obiettivo di fornire una dimostrazione scientifica dell’efficacia e della sicurezza di un nuovo farmaco, di un nuovo dispositivo o di una nuova metodologia di gestione nel contesto di una malattia.
Gli studi clinici interventistici sono necessari affinché una nuova molecola/farmaco o un nuovo dispositivo medico possa essere disponibile al paziente. Devono seguire processi rigorosi e controllati per garantire la massima sicurezza per i pazienti e possono durare molto a lungo (diversi anni).
Gli studi interventistici si articolano in quattro fasi. Ogni fase è disegnata per rispondere a una diversa domanda sperimentale.
Verifica la sicurezza di un farmaco in un piccolo gruppo di soggetti e identifica eventuali eventi avversi.
Studia la sicurezza, la tollerabilità di un farmaco, determinandone la dose migliore possibile in un gruppo poco numeroso di pazienti; inizia a comprendere l’effetto e la possibile efficacia di un farmaco.
Verifica l’efficacia di un farmaco in un gruppo più ampio di pazienti e monitora gli effetti collaterali.
Studia un farmaco successivamente alla sua messa in commercio per comprenderne i benefici e gli effetti collaterali a lungo termine (farmacovigilanza)
Sperimentazione clinica: cosa significa e chi può partecipare
Sinteticamente abbiamo raccolto i temi di maggiore interesse sulla sperimentazione clinica.
Per poter avviare una sperimentazione clinica deve esserci innanzitutto un forte razionale scientifico, dimostrato da dati solidi validati dalla comunità scientifica di riferimento.
Per procedere con una sperimentazione, il clinico responsabile dello studio deve definire un protocollo, ovvero un piano dettagliato di come avverrà lo studio: che tipo di pazienti (criteri di inclusione ed esclusione), quali parametri misurare per valutare che quel trattamento sia sicuro ed efficace (misure di efficacia e biomarcatori), quanti pazienti coinvolgere (definito da analisi statistica in base ai risultati attesi), durata del trattamento, che sia sufficiente per dimostrare la significatività degli effetti attesi sulla sicurezza ed efficacia, costo del trattamento. Il protocollo e tutta la documentazione correlata allo studio devono essere approvati dalle pertinenti autorità regolatorie, che hanno il compito di definire le regole comuni da seguire per la salvaguardia della salute e vigilare perché queste regole vengano rispettate.
Lo studio clinico deve garantire la privacy del paziente ed essere coperto da assicurazione.
Ottenuto il permesso di iniziare lo studio, il clinico responsabile ed eventuali collaboratori dei centri selezionati possono coinvolgere i pazienti. Innanzitutto, devono valutare clinicamente il paziente e stabilire se il profilo clinico rispetti i criteri di inclusione previsti (es. storia clinica, sintomatologia, altre patologie pregresse/in corso, farmaci assunti).
I criteri di inclusione e di esclusione sono elencati nel protocollo dello studio e sono fondamentali per rendere massima la sicurezza per il paziente e per la valutazione della risposta al trattamento.
Il clinico deve spiegare il protocollo di studio al paziente e le implicazioni per il paziente del partecipare alla sperimentazione. Prima di iniziare lo studio, il paziente firma il consenso informato, ovvero una dichiarazione in cui conferma di essere stato adeguatamente informato sugli obiettivi dello studio ed è consapevole dell’impegno che comporta la sua partecipazione rispetto alle procedure di trattamento e monitoraggio per tutta la durata del trattamento, e dei potenziali benefici e/o rischi ad esso associati. La partecipazione ad uno studio clinico è comunque sempre volontaria e il paziente può in ogni momento revocare il suo consenso ed uscire dalla sperimentazione.
Durante la sperimentazione, il protocollo deve essere seguito in maniera rigorosa da tutti gli specialisti coinvolti. I ricercatori devono riportare periodicamente i risultati e devono interrompere lo studio se uno dei gruppi sperimentali mostra eventi avversi significativi.
Gli studi clinici controllati sono gli studi in cui oltre al gruppo di pazienti trattati è presente un gruppo di controllo a cui viene somministrata una sostanza non attiva (placebo).
Il gruppo controllo è un gruppo di pazienti con caratteristiche simili al gruppo di pazienti che riceverà il trattamento e il suo coinvolgimento nello studio è in genere considerato fondamentale per una adeguata valutazione degli effetti del trattamento, sua dal punto di vista della sicurezza che dell’efficacia.
La suddivisione dei pazienti nel gruppo (o braccio) di trattamento o placebo è casuale.
Il numero totale dei pazienti da includere nello studio e come suddividerli nei diversi bracci è soggetto di una approfondita analisi biostatistica, e deve essere dettagliato nel protocollo, così come il tipo di analisi statistiche da effettuare per determinare il raggiungimento o meno degli obiettivi prefissati (endpoint primari e/o secondari).
Studio in cieco (single o double-blind trial)
Per evitare di influenzare le aspettative dei partecipanti e garantire una migliore valutazione degli effetti diminuendo le possibili interferenze, le valutazioni delle misure di efficacia e della sicurezza sono spesso condotte senza che il paziente (studio in cieco singolo) o sia il clinico che il paziente (studio in doppio cieco) siano a conoscenza del tipo di trattamento somministrato.
Ad ogni visita, il medico che conduce lo studio inserirà in un file i dati relativi al paziente e i codici del trattamento somministrato. Il file verrà esaminato alla chiusura dello studio o ad intervalli specifici se ci sono indicazioni di possibili problemi di sicurezza.
Studio in aperto (open-label trial)
Si tratta di uno studio in cui non è previsto un gruppo di controllo con placebo, oppure dove non vi è mascheramento del trattamento e sia il paziente che il medico sono a conoscenza del tipo di somministrazione.
Le piattaforme multi-trial sono piattaforme innovative che permettono di valutare contemporaneamente diverse molecole, con l’obiettivo di ottimizzare i tempi, le risorse e diminuire al minimo i pazienti del gruppo controllo.
Farmaci a uso compassionevole
In pazienti affetti da malattie gravi o rare e/o che si trovano in pericolo di vita, se non ci sono alternative terapeutiche valide e secondo il giudizio del medico, può essere utilizzato un medicinale sottoposto a sperimentazione clinica, al di fuori della sperimentazione stessa, o nel caso in cui il paziente non possa essere incluso in una sperimentazione clinica o per pazienti già trattati con beneficio clinico nell’ambito di una sperimentazione clinica almeno di fase II conclusa.
Il medicinale in questione deve essere oggetto di una domanda di autorizzazione all’immissione in commercio o essere sottoposto a sperimentazione (Art. 83 comma 2 del Regolamento CE 726/2004 del Parlamento Europeo e del Consiglio del 31 Marzo 2004).
In base alla normativa vigente è possibile l’utilizzo per malattie rare e tumori rari medicinali per i quali siano disponibili anche solo i risultati di studi clinici sperimentali di fase I che ne abbiano documentato l’attività e la sicurezza; in tali casi, la richiesta deve essere fondata sul prevedibile beneficio in base al meccanismo d’azione e agli effetti farmacodinamici del medicinale.
L’accesso al medicinale sperimentale è successivo alla ricezione del parere favorevole da parte del Comitato Etico a cui afferisce il centro clinico che presenta la richiesta, così come della disponibilità alla fornitura gratuita del medicinale da parte dell’azienda farmaceutica produttrice del medicinale.
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