Iscriviti alla newsletter per ricevere tutti gli aggiornamenti
EpiALS – Il ruolo dei regolatori epigenetici nella patogenesi della SLA
EpiALS – Il ruolo dei regolatori epigenetici nella patogenesi della SLA
PRINCIPAL INVESTIGATOR
VALORE
60.000 euro
DURATA
12 mesi
AMBITO DI RICERCA
Ricerca di base
BACKGROUND
Un numero crescente di evidenze sperimentali indicano che alterazioni del processo di regolazione del metabolismo dell’RNA sono in gran parte responsabili della perdita dei motoneuroni tipica della Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA). Il gruppo di ricerca ha in precedenza ipotizzato che una proteina chiamata SMN, fondamentale per la regolazione di alcuni aspetti chiave del metabolismo dell’RNA, possa essere coinvolta nelle forme familiari di SLA. Questa osservazione è particolarmente interessante dal momento che alterazioni di SMN sono responsabili della Atrofia Muscolare Spinale (SMA), una malattia che, come la SLA, colpisce in maniera selettiva i motoneuroni.
OBIETTIVI
Studiare nel muscolo di pazienti affetti da SLA i meccanismi alla base della degenerazione, partendo dall’analisi di una classe di enzimi che controllano il processo di trascrizione del DNA in proteine, chiamati istone deacetilasi (HDAC), i cui inibitori sono stati recentemente proposti per il trattamento di alcune malattie neurodegenerative.