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Pfn1-ALS – Studio delle forme mutate patologiche della Profilina-1 nella SLA
Pfn1-ALS – Studio delle forme mutate patologiche della Profilina-1 nella SLA
PRINCIPAL INVESTIGATOR
Alfonso De Simone, Università degli Studi di Napoli Federico II, Napoli
VALORE
60.000 euro
DURATA
12 mesi
AMBITO DI RICERCA
Ricerca di Base
BACKGROUND
La Profilina-1 (Pfn1) è una proteina ubiquitaria, presente anche nei neuroni. Alcune mutazioni di Pfn1 sono responsabili di forme ereditarie e sporadiche di SLA e favoriscono la formazione di aggregati proteici tossici nei neuroni.
Generalmente, è stato osservato che i piccoli aggregati (oligomeri) sono più tossici dei grandi aggregati (fibrille) nelle malattie neurodegenerative causate dall’aggregazione proteica. Lo studio delle fasi iniziali di aggregazione è complesso, e questo progetto tramite l’uso di tecniche avanzate permetterà di osservare questi fenomeni in dettaglio.
OBIETTIVI
Comprendere il ruolo della proteina Pfn1 nella SLA e identificare le forme di aggregazione più tossiche di questa proteina, attraverso:
- Analisi della forma normale della proteina Pfn1 e di alcune forme mutate associate alla SLA
- Studio del meccanismo di aggregazione della proteina Pfn1, utilizzando tecniche avanzate di microscopia e spettroscopia, in grado di caratterizzare singole molecole
- Valutazione della tossicità degli aggregati su modelli cellulari neurali.