Acthar® gel

Acthar® gel è un preparato altamente purificato di ormone adrenocorticotropico (ACTH) iniettato sotto la pelle o nel muscolo che agisce stimolando la produzione di ormoni steroidei prodotti naturalmente (come cortisolo, corticosterone e aldosterone) dalla ghiandola surrenale situata sulla sommità dei reni. Questi ormoni steroidei sono coinvolti nella regolazione di molte funzioni biologiche, compresi la risposta immunitaria, il metabolismo e il mantenimento della pressione sanguigna.

2013/2014 – Questo studio era stato avviato in seguito ai risultati di un breve studio pilota di fase 2 di otto settimane (NCT01906658) che aveva dimostrato che il trattamento era ben tollerato nei pazienti con SLA.

2017/2019 – Lo studio clinico controllato con placebo, di Fase 2b chiamato PENNANT (NCT03068754) con l’obiettivo di valutare la sicurezza e l’efficacia del farmaco in circa 143 pazienti con SLA è stato terminato anticipatamente per problemi relativi alla sicurezza.

Lo studio è stato progettato con un periodo di trattamento in doppio cieco di 36 settimane con l’endpoint di efficacia primaria alla settimana 36.

Il “Data and Safety Monitoring Board”, il Comitato indipendente di monitoraggio sulla sicurezza dei dati, ha preso la decisione di terminare la sperimentazione perché dopo attenta analisi ha indicato una preoccupazione specifica per l’insorgenza di polmonite, una condizione grave nelle persone con SLA. Il consiglio ha concluso che l’assunzione di Acthar® gel era un rischio troppo elevato per le persone con SLA a causa di un aumento del rischio di polmonite con il progredire della malattia.

I pazienti che assumono H.P. Acthar Gel possono sperimentare una serie di effetti collaterali diversi. Alcuni degli effetti collaterali più comuni includono un aumento del rischio di infezioni, diarrea, pressione alta, acne, convulsioni, irritabilità e Cushingoid (un eccesso di cortisolo che può causare gonfiore e aumento di peso).

Ultimo aggiornamento: settembre 2022