RoActemra è un medicinale approvato per la cura di diverse malattie infiammatorie tra cui l’artrite reumatoide, contenente il principio attivo tocilizumab.
RoActemra (tocilizumab)
RoActemra si è dimostrato sicuro e ben tollerato, e capace di ridurre un marcatore chiave di infiammazione in 22 pazienti con SLA con evidente infiammazione sistemica in uno studio di Fase 2 (NCT02469896) condotto in diversi centri negli Stati Uniti. Lo studio non ha dimostrato la capacità di RoActemra di rallentare la progressione della disabilità della SLA. I risultati sono stati pubblicati sulla rivista Muscle & Nerve.
Come funziona RoActemra?
Il principio attivo di RoActemra è il tocilizumab, un anticorpo monoclonale, ovvero un anticorpo (un tipo di proteina) realizzato per riconoscere una struttura specifica (antigene) presente nell’organismo e legarsi ad essa, realizzato in modo da legarsi al recettore di una molecola messaggera (citochina) presente nell’organismo, l’interleuchina-6. Legandosi a questa citochina è in grado di bloccare l’infiammazione.
RoActemra negli studi clinici
2015/2018 – Per testare il potenziale di RoActemra come terapia per la SLA, i ricercatori del Barrow Neurological Institute in Arizona hanno reclutato 22 adulti con SLA, i cui sintomi sono iniziati entro i tre anni precedenti, in uno studio di Fase 2 controllato con placebo (NCT02469896). I partecipanti dovevano avere elevate quantità di marcatori infiammatori nelle loro cellule del sangue, un criterio utilizzato per garantire che avessero un meccanismo di malattia di base dipendente da infiammazione attiva.
I pazienti hanno ricevuto o tre infusioni endovenose una volta al mese di RoActemra o un placebo. I ricercatori hanno seguito i partecipanti ogni quattro settimane per 16 settimane, monitorando la sicurezza, la tollerabilità, i marcatori infiammatori e varie misure cliniche, come la progressione della disabilità, misurata dalla scala di valutazione funzionale ALSFRS-R.
Nel complesso, RoActemra è risultato sicuro, con poche segnalazioni di effetti collaterali negativi.
I livelli di proteina C-reattiva (CRP) – rilasciati dal fegato in risposta all’infiammazione – sono diminuiti dell’88% nel sangue dei pazienti del gruppo in trattamento con RoActemra, rispetto a un aumento del 4% nel gruppo placebo. I livelli di IL-6 e del suo recettore sono aumentati invece di diminuire come atteso nel gruppo con RoActemra. Cambiamenti simili si sono verificati nel liquido cerebrospinale (CSF) dei pazienti.
Anche se il farmaco è sicuro e ben tollerato e riduce marcatori di infiammazione, i ricercatori non hanno osservato alcun beneficio clinico con il trattamento con RoActemra, valutati come cambiamenti nei punteggi di ALSFRS-R.
Ultimo aggiornamento: settembre 2022