Farmaci uso compassionevole

In pazienti affetti da malattie gravi o rare e/o che si trovano in pericolo di vita, se non ci sono alternative terapeutiche valide e secondo il giudizio del medico, può essere possibile utilizzare un medicinale sottoposto a sperimentazione clinica, al di fuori della sperimentazione stessa, o nel caso in cui il paziente non possa essere incluso in una sperimentazione clinica o per pazienti già trattati con beneficio clinico nell’ambito di una sperimentazione clinica almeno di fase II conclusa .

Il medicinale in questione deve essere oggetto di una domanda di autorizzazione all’immissione in commercio o essere sottoposto a sperimentazione (Art. 83 comma 2 del Regolamento CE 726/2004 del Parlamento Europeo e del Consiglio del 31 Marzo 2004).

In base alla normativa vigente è possibile l’utilizzo per malattie rare e tumori rari medicinali per i quali siano disponibili anche solo i risultati di studi clinici sperimentali di fase I che ne abbiano documentato l’attività e la sicurezza; in tali casi, la richiesta deve essere fondata sul prevedibile beneficio in base al meccanismo d’azione e agli effetti farmacodinamici del medicinale.

L’accesso al medicinale sperimentale è successivo alla ricezione del parere favorevole da parte del Comitato Etico a cui afferisce il centro clinico che presenta la richiesta, così come dalla della disponibilità alla fornitura gratuita del medicinale da parte dell’azienda farmaceutica produttrice del medicinale.