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FUSMALS – SMA e SLA: una base comune porta alla degenerazione dei motoneuroni?
FUSMALS – SMA e SLA: una base comune porta alla degenerazione dei motoneuroni?
PRINCIPAL INVESTIGATOR
VALORE
59.955 euro
DURATA
12 mesi
AMBITO DI RICERCA
Ricerca di base
BACKGROUND
Un numero crescente di evidenze sperimentali indicano che alterazioni del processo di regolazione del metabolismo dell’RNA sono in gran parte responsabili della perdita dei motoneuroni tipica della Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA). Il gruppo di ricerca ha in precedenza ipotizzato che una proteina chiamata SMN, fondamentale per la regolazione di alcuni aspetti chiave del metabolismo dell’RNA, possa essere coinvolta nelle forme familiari di SLA. Questa osservazione è particolarmente interessante dal momento che alterazioni di SMN sono responsabili della Atrofia Muscolare Spinale (SMA), una malattia che, come la SLA, colpisce in maniera selettiva i motoneuroni.
OBIETTIVI
- Verificare se SMN sia coinvolta nella degenerazione motoneuronale che caratterizza un modello animale di SLA, che esprime FUS wild type
- Valutare se la modulazione di SMN possa influire sulla severità della SLA, mediante tecniche comportamentali, istopatologiche e molecolari